close
丁斌煌
保德信全球醫療生化基金司理人江宜虔指出，基因編纂手藝可以想像成是找到錯誤的DNA片斷以後，用一把生物份子「剪刀」將毛病DNA片斷切開，剔除毛病基因之後，再於缺口處「貼上」准確的DNA 片斷，以根治疾病，這項手藝一直被視為劃時期的立異生物科技新藥手藝。
江宜虔說，該成果揭曉對於生物科技藥品業界具有重大指標性，反應了基因編纂技術CRISPR/Cas9進入人體臨床實行並具有革命性的進展。NTLA-2001為醫治遺傳性甲狀腺卵白類澱粉多發性神經病變的藥品，臨床實行後果顯示，患者的類澱粉沉積濃度降落87%，由於遺傳性甲狀腺卵白類澱粉多發性精神病變為一種致命的染色體異常遺傳性罕有疾病，患者因肝臟缺乏分化澱粉樣卵白質的酶，在過度積累下，影響神經系統、心臟以及其他器官，今朝醫治方法需要畢生醫治，而基因編纂藥物有望提供一次性療法。（自立電子報2021/7/27）
保德信全球醫療生化基金司理人江宜虔指出，基因編纂手藝可以想像成是找到錯誤的DNA片斷以後，用一把生物份子「剪刀」將毛病DNA片斷切開，剔除毛病基因之後，再於缺口處「貼上」准確的DNA 片斷，以根治疾病，這項手藝一直被視為劃時期的立異生物科技新藥手藝。
江宜虔說，該成果揭曉對於生物科技藥品業界具有重大指標性，反應了基因編纂技術CRISPR/Cas9進入人體臨床實行並具有革命性的進展。NTLA-2001為醫治遺傳性甲狀腺卵白類澱粉多發性神經病變的藥品，臨床實行後果顯示，患者的類澱粉沉積濃度降落87%，由於遺傳性甲狀腺卵白類澱粉多發性精神病變為一種致命的染色體異常遺傳性罕有疾病，患者因肝臟缺乏分化澱粉樣卵白質的酶，在過度積累下，影響神經系統、心臟以及其他器官，今朝醫治方法需要畢生醫治，而基因編纂藥物有望提供一次性療法。（自立電子報2021/7/27）
留言列表
